Uma terapia CRISPR experimental manteve o colesterol mau cerca de 50% mais baixo durante um ano. O resultado vem de um pequeno ensaio em humanos e surgiu após uma única infusão. O primeiro autor do estudo descreve a durabilidade do efeito como impressionante, mas o tratamento continua experimental.
O que foi testado
O ensaio foi de fase 1 e o primeiro feito em humanos. Assim decorreu na Cleveland Clinic, nos Estados Unidos, com 15 doentes. Entretanto todos tinham distúrbios lipídicos que não tinham respondido bem aos medicamentos. A terapia chama-se CTX310 e usa a tecnologia CRISPR-Cas9. Foi administrada numa única infusão.
Como funciona
A terapia chega ao fígado e desliga um gene chamado ANGPTL3. Esse gene ajuda a regular as gorduras no sangue. Sem ele, baixam o colesterol LDL e os triglicéridos, ambos associados a doença cardíaca. Entretanto a ideia veio de pessoas com uma mutação natural neste gene, numa população em Itália. Segundo a revista Time, tinham níveis baixos destas gorduras e muito pouca doença cardíaca.
Os números ao fim de um ano
Com a dose mais alta, o LDL ficou 52,5% abaixo do valor inicial. Os triglicéridos desceram 47,8%. Segundo a Cleveland Clinic, o efeito observou-se com todas as doses ao longo do primeiro ano. Não foram registados eventos adversos graves relacionados com a terapia durante o seguimento.
Os primeiros resultados
Os dados iniciais tinham sido divulgados em novembro de 2025, no congresso da American Heart Association. Nessa altura, o LDL tinha caído quase 50% e os triglicéridos cerca de 55%. A terapia testou-se em doses de 0,1 a 0,8 miligramas por quilo. Os doentes receberam corticosteroides e anti-histamínicos antes da infusão. Três participantes tiveram reações ligeiras à infusão, como dor nas costas e náuseas. Entretanto um doente com as enzimas do fígado elevadas no rastreio teve uma subida temporária, que voltou ao normal sem tratamento.
Uma alternativa aos comprimidos diários?
Entretanto segundo a Time, a dose mais alta reduziu a enzima ANGPTL3 em quase 80%. Isso ajuda a explicar a descida do LDL e dos triglicéridos. A revista nota que muitas pessoas não tomam as estatinas todos os dias durante anos, o que reduz a sua eficácia. Uma terapia única poderia, no futuro, dar mais opções aos doentes. O cardiologista Luke Laffin fala em poder dar às pessoas uma escolha, mas só mais à frente e com estudos maiores.
Os limites do estudo
É um estudo pequeno e inicial. Ainda não se sabe se o efeito se repete em mais doentes. Assim os autores dizem que são precisos estudos maiores. Por outro lado falta também saber se uma única edição genética consegue prevenir enfartes ao longo da vida. Segundo o Martin Cid Magazine, isso exigirá ensaios com milhares de pessoas e muitos anos.
Os resultados revelaram-se no congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no New England Journal of Medicine, no fim de agosto. Voltaram a destacar-se esta semana em resumos científicos internacionais, como o ScienceDaily. Não é um tratamento aprovado nem disponível para o público.
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